开辟特别通道
时间：2020-03-26 05:16:54 来源：千叶帆 本文已影响人
欧洲自圣经时代起，就对食物的生产与保存、动物屠宰和储存实行监管。13世纪早期，在面包中添加豆类或其他成分是很常见的造假行为，这种“流行”促使英王约翰颁布面包和麦酒法令以禁止在面包制作中的掺假行为，同时也将啤酒的质量和售价纳入监管。这一法案一直沿用至19世纪。
美国食品和药品管理局（FDA）所承担的责任和任务可以追溯到几个世纪以前的殖民地时期。殖民者踏上美洲大陆，带来欧洲国家的文化和传统，试图在美国这个新国家建立新规则：食物该如何保存、怎样加工，药物和化妆品该怎样被管理等等。与美国其他政府机构类似，FDA的建立是从不起眼的一些小职责开始，不断发展壮大成为美国政府最大的监管机构之一。FDA的职责范围很广泛：负责人与动物食品安全，人和动物使用的药物，医疗设备和家庭护理设备，医院临床诊疗设备，化妆品的安全。
特别审批通道的设立讓FDA在严格监管同时留有一定灵活度，特别对于那些治疗威胁生命的严重疾病，FDA在审批程序上给予极大的关注度，和药厂通力合作为新药尽快上市开辟特别通道。
1820年，11位美国医生撰写了第一部美国药典，这是美国历史上第一次标准化使用药物的典籍。1848年，为防止进口的药品掺假，政府通过了进口药品法案。1862年总统林肯任命化学家Charles M. Wetherill为新建的美国农业部首席化学家，他的实验室专注研究食品安全、土壤和农业作物安全域纯度。新建的农业部是早期的美国化学署也是FDA的前身。
1962年实施的Kefauver-Harris药品修正案是FDA历史上的里程碑。这一法规后来被世界各国药物监管部门借鉴，并成为“以科学为基础决策药物上市的黄金标准”。相信这一药品修正案，挽救了无数的生命。
上世纪90年代，FDA将类固醇划分为受管控药物。要求药品生产商要在药物和食品标签上标示出营养成分。从那时起“低脂肪”“低糖”之类的健康术语开始流行，成为健康时尚。
同时代，FDA重要的一项审批规定诞生：对治疗危及生命的药物FDA可进行加速药物审批。随后FDA建立了三个特别审批通道：快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）、加速批准（Accelerated Approval）。例如，美国Idenix制药公司的慢性丙型肝炎（HCV）治疗药物IDX719于2012年8月前后获FDA授予的快速通道地位。意味着该公司可动态提交其新药申请，即FDA在收到申请文件时即开始审评药物，而不是等到全部申请材料都提交后才开始审评程序。2012年被批准的药物中，有多种药物获得了特别审批通道地位，例如，治疗罕见病的创新药Kalydeco获得“优先审评”孤儿药地位;适用于已经接受过至少两种药物治疗但是病情尚无好转的多发性骨髓瘤患者的Kyprolis获得“加速批准”;用于治疗晚期肠癌的Stivarga获得了“快速通道”地位，几个月后就获得批准用于治疗晚期结肠癌，2012年至少有10种药物获得了快速通道地位。这三个特殊通道的设置加速了亟需药物的审批速度。
2012年FDA通过的安全与创新法案其中重要部分是FDA授予新药或疗法“突破性疗法认定”。定义为“预期，单独或与一种或多种药物联合使用，治疗严重或威胁生命的疾病，并且前期临床数据显示，相比现有治疗方法，在一个或多个临床终点有极大改善。如早期临床试验显示有很好疗效”。
突破性疗法认定具有FDA所有快速审评通道的特征，同时FDA会更深入参与药物研发过程。这些特别审批通道的设立，让FDA在严格监管的同时留有一定灵活度，特别对于那些治疗威胁生命的严重疾病，FDA在审批程序上给予极大的关注度，和药厂通力合作为新药尽快上市开辟特别通道。
开发任何药物，投入产出都是首先要考虑的。制药公司开发的新药，都是治疗糖尿病、癌症等等患病人数多的严重疾病，患病人数少的罕见病开发成本昂贵，并且因需求少、预期收益也少，制药公司没有开发动力。美国FDA认定了6000种罕见病，欧洲药品局EMA认定8000种罕见病。罕见病的发病率跟人种、遗传背景、地域等有着密切关系。
根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库显示，自1983年《孤儿药法案》实施以来，FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增;截至去年，FDA已授予4821个孤儿药资格，批准752个孤儿药适应症。
仅在2018年（截至12月10日），FDA就授予了314个孤儿药资格，81个孤儿药适应症获得批准;其中，今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的最高纪录（2017年为80个）。
由于孤儿药面对的患者群很小，欧美、日本等政府都有不同程度的优惠扶持政策。孤儿药多为单基因突变致病，针对这些靶点的研发成功率较高，并且药物监管部门会减免孤儿药的临床试验例数，加快了上市速度。
归根结底，不管是孤儿药的优待还是快速审批机制的一路绿灯，还是要落回到让患者获益的出发点上。审核速度和证据质量并存，药企收益和挽救患者同时实现，才是最美的画面。
◎ 来源|综合@an小安博文、新浪医药
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